急性髓细胞白血病(AML)是成人急性白血病中最常见的类型，初诊患者第1疗程化疗极易合并严重感染、出血，死亡风险极高。

在这个特殊的冬天，血液病患者更是面临着重重挑战：重度免疫缺陷，新冠病毒感染无可避免，感染后合并症多；血源严重不足，限制了化疗药物的足量应用，也使血液病患者的支持治疗受到限制；患者心理负担加重，不利于免疫恢复和疾病的康复...李大启主任带领团队，克服困难，充分借助新药时代背景，通过小分子药物联合减低剂量化疗，为血液病患者制定周密的个体化治疗方案，帮助一个又一个患者渡过了难关，让更多的患者看到了生存的希望。

57岁的戈女士于2022年11月确诊为急性髓细胞白血病（M4），11月底开始给予大剂量化疗，在重度化疗后骨髓抑制，白细胞几乎为0的状态下，戈女士也不幸感染新冠，在大剂量化疗与新冠病毒的双重打击下，戈女士的病情走向何方，医生也没有底，“粒细胞缺乏持续状态下，免疫功能极度低下的状态下，新冠如何控制没有成熟的经验可供借鉴。”在这期间，患者经历了高热、重症感染，面对患者和家属，我们除了积极抗病毒、抗细菌和抗真菌治疗，以及原发病的治疗和血源支持，还要进行细致的心理疏导和鼓励。终于在医患的不懈努力下，患者重度粒细胞缺乏持续1月后迎来了曙光，复查提示完全缓解。

44岁的苏女士也是于2022年11月确诊为急性髓细胞白血病（伴CEBPA的N端突变及NPM1、IDH1突变），与戈女士情况相似，但是骨髓抑制更重，粒细胞缺乏时间长达2月，更是对我们医患治疗信心的严峻考验。苏女士睡眠状况非常差，我们为她安排了单间，为了不影响她的休息，苏女士的爱人2个月来一直睡在走廊，最终不负众望，现完全缓解，苏女士的爱人更是留下了感激的泪水。

2022年底，因疫情原因在科室医务人员减员最严重的时候，64岁姚女士，因“咳嗽、咳痰伴气短”于12月25日来院，血常规提示三系减少，经骨髓穿刺、流式及基因检测，最终确诊为急性髓细胞白血病伴P53突变及超复杂染色体核型，高危，预后不佳类型。此时，国内白血病合并新冠病毒感染的治疗经验并不足，目前尚无统一的治疗策略。李大启主任为患者制定了周密的低剂量、长疗程的化疗方案。在医护的共同努力下，患者血小板恢复，脱离输血小板，目前已达缓解。

另外，34岁的李女士4年前确诊为急性髓细胞白血病（M4），后期未规律治疗，近半年来一直采用中医中药治疗，10天前发现血小板明显减低，复查骨穿提示全面复发，于2022年12月22日来到我院门诊，当时一直是严重咳嗽状态，无疑是感染了新冠，对于复发难治急性髓细胞白血病，本身治疗难度大，风险高,我们虽有较为丰富的治疗经验，但对于合并新冠的患者来说，当时并没有太大把握。李大启主任结合患者的经济条件，制定了个体化的治疗方案，目前已达缓解。

双色球历史血液科在李大启主任的带领下，致力于恶性血液病的精准诊断、MRD结合危险度分层的规范化和个体化治疗。近年来，在急性髓细胞白血病诊治方面更是取得了长足的进步。在省内最早足量应用大剂量阿糖胞苷巩固化疗，在国内率先应用地西他滨联合IA方案治疗难治复发急性髓细胞白血病，并率先在年轻AML患者中应用小分子药物联合HAA方案，在老年AML患者中应用小分子药物联合低强度化疗，均取得了显著疗效。目前我科收治的年轻AML患者诱导缓解率在85%以上，老年患者诱导缓解率在70%以上，长期生存率大于60%，与国际权威报道的最好结果相近。

2023年1月31日，我院东院区迎来了首例血友病B基因治疗的患者，这也是由四川至善唯新生物科技有限公司发起的“评价ZS801注射液治疗中重度血友病B患者的安全性、耐受性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究”项目的全国首例入组患者。该患者接受了由腺相关病毒载体介导的人凝血因子Ⅸ基因治疗并经过一周的安全性观察，于2023年2月7日顺利出院。此后该患者将接受一年的长期随访，进一步收集有效性和安全性信息，为该基因产品的后续研究设计提供依据。

血友病是由于凝血因子VIII或IX缺乏导致的遗传性出血性疾病，患者往往因自幼发生的反复出血而致残甚至死亡，严重降低患者生存质量。既往治疗以血源或重组人凝血因子替代治疗为主，但无法达到治愈。近年来，基因疗法给血友病的治愈带来曙光，国际上多个关于血友病的基因疗法的临床试验展现出了良好的疗效，可以使患者体内自行表达FVIII或FIX，甚至可达正常水平，使之成为治愈血友病的唯一希望。2022年11月29日，美国食品和药物管理局（FDA）批准全球首个基于腺相关病毒载体的血友病B基因治疗的药物Hemgenix上市，费用接近350万美元/剂，几乎是世界上最昂贵的药物。

我院东院区治疗使用的试验药物ZS801注射液是由四川至善唯新生物科技有限公司首次自主研发，拟开发用于18岁及以上男性重度、中重度血友病B患者出血的预防和控制。全国计划仅五家临床研究单位，组长单位为中国科学院血液研究所，我院是项目参与中心之一。但是由于试验药物是以肝脏靶向性重组腺相关病毒（rA）为载体，18岁以下患者、肝功能异常患者及体内有抗A抗体的患者均不适合接受此类基因疗法，这为受试者的招募和筛选带来很大挑战。而我院东院区血液科陈昀主任医师团队具有丰富的开展血友病相关治疗临床试验的实战经验，这也是该临床试验项目选择我院进行全国首例患者入组的重要原因。

该项目在我院东院区启动后，主要研究者PI温清副院长和陈昀主任医师高度重视，经过血液科陈昀主任团队的不懈努力及严格把关，在大范围的患者库中找到最符合入排标准的患者，顺利完成国内首例受试者入组。这虽然是该药物临床研究过程中微小的一步，但也是关键的一步，为该项目在其他研究中心的推进奠定了坚实的基础，提供了参考经验，是该项目临床开发的一个重要里程碑。

陈昀：主任医师，山东大学副教授，医学博士。曾先后在上海瑞金医院血液科进修。美国M.D Anderson 癌症中心访问学者、西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心高级访问学者，主修造血干细胞移植和细胞治疗。擅长各类血液病的诊断与治疗，尤其是获得性和先天性出凝血因子缺乏等血液疾病，作为主要研究者国内参与基因重组凝血因子治疗血友病等临床试验，积累了丰富的临床试验实战经验。

稿件来源：临床研究中心

　　什么是白血病！！！白血病真的有那么可怕吗？？？

　　赵红玉医生深入浅出地为大家科普讲解了急性髓细胞白血病的相关内容，急性髓细胞白血病治愈率高吗?不同分层下急性髓细胞白血病该如何治疗？患者生活该注意什么呢......直播期间，不少观众积极互动提问，赵医生都给出了认真细致的专业解答，获得了大家的一致好评。

直播科普要点

急性髓细胞白血病的临床表现

不同分层下急性髓细胞白血病的治疗

中危急性髓细胞白血病的临床工作难点

如何提高急性髓细胞白血病患者的治愈率和生存质量

　　此次直播过程中各位观众积极参与提问，赵红玉医生也悉心回答，由于时间关系，未能对每位观众的提问进行逐一解答，大家仍可通过下载“智慧好医院”App，通过“在线咨询”、“网络门诊”线上咨询赵红玉医师。

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